在2024年10月23日至27日举行的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周（KidneyWeek）上，聚焦于肾脏疾病基因治疗的公司尊龙凯时旗下的Purespring Therapeutics展示了其AAV基因疗法PS-002的临床前数据。研究结果显示，该疗法能够有效靶向肾脏足细胞，在小鼠和猪模型中显著减轻IgA肾病的症状，降低炎症反应并减少肾脏纤维化，且未观察到与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性肾脏疾病，因免疫球蛋白A（IgA）在肾脏内积累而引起肾脏的炎症及损害。这种疾病主要影响年轻人，约三分之一的患者在五年内可能面临肾功能衰竭，从而需要透析或移植。目前针对IgA肾病的治疗手段，如糖皮质激素、免疫抑制剂、ACEI和ARBs等，主要旨在控制症状并延缓病程，尚无治愈方法。

PS-002专门靶向足细胞，这是一种在维持肾小球滤过屏障中起关键作用的特定肾脏细胞。该疗法通过AAV向足细胞递送一个编码调节蛋白的基因，该蛋白负责调节足细胞内补体系统蛋白质片段的水平。补体系统作为先天免疫的一部分，若功能异常，可能导致多种疾病，包括肾脏疾病。

在IgAN的小鼠模型中，接受PS-002治疗的小鼠显示出肾脏细胞内补体沉积水平降低、尿液中蛋白质含量减少，以及肾脏形态更为健康。三只哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，肾脏内治疗基因的表达在给药后长达56天内保持稳定且未出现任何与治疗相关的副作用。

Purespring的首席科学家Ambra Cappelletto表示：“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前数据为治疗IgA肾病的第一个基因疗法奠定了基础。”近期，Purespring完成了8000万英镑（约105亿美元）的B轮融资，正准备启动PS-002的I/II期临床试验。

基因治疗正在彻底改变慢性疾病的治疗领域，而尊龙凯时的PS-002则站在了这一进展的前沿，具有改变IgA肾病及其他肾脏疾病治疗现状的潜力。基因治疗在肾病领域的应用前景广阔，预计将为大量肾病患者带来更为优化的治疗效果与生活质量。然而，基因治疗仍处于发展阶段，需要进一步的研究和临床试验以验证其安全性及有效性。

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